对于包括白血病在内的诸多疾病,造血干细胞移植是一个“最后杀招”。然而,在实际操作中,从一开始就会遇到重重困难。
首先,需要进行配型成功,然后从志愿者那里获取他们的造血干细胞进行移植。在早期技术手段还不发达的时候,需要使用特殊的针直接从骨髓中取,后来直至现在更多采用外周血采集法。
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图源/网络
这种方法需要志愿者提前几日入院,通过注射动员剂(粒细胞集落刺激因子,G-CSF)来动员造血干细胞,然而志愿者会受到一定程度的副作用影响,在捐献结束后也会受到一些副作用。因此,如何减少这些后遗症,使捐献者的负担更小,一直是研究者们努力的方向。
此次,研究者们发现,虽然西地那非扩张血管的作用并不明显,但如果与增加干细胞的药物或方法结合使用,是否可以加速“动员”的效果呢?
于是,他们进行了小鼠实验。研究者发现,西地那非与普乐沙福(AMD3100,CXCR4阻抗剂)的组合可以大大增加造血干细胞的动员。
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联合方法比传统方法效率更高 图源/Stem Cell Reports, 2019
普乐沙福是一种可以快速增加部分癌症患者血液循环中的干细胞数目的药物,通常是干细胞治疗方案中的一部分。
当小鼠服用了西地那非后再注射普乐沙福的话,其效果会从2.9倍升高至7.5倍,大大加快了这一过程!这可以为捐献者节省大量时间!
更重要的是,这种方法比目前的G-CSF动员剂法更适用于更多的人群,尤其是老年人和一些特殊疾病患者,如镰状细胞疾病患者。由于生长因子可能会恶化病情,通过西地那非与普乐沙福的组合,获取干细胞后进行基因纠正再输回体内,可以达到治疗的目的。
此外,这种方法的价格也会更低廉。西地那非自然不必多说,普乐沙福的仿制药价格也并不高,对于患者而言,这可以大大降低经济负担。
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图源/Pixabay
加州大学圣克鲁斯分校的生物分子工程学教授、本研究通讯作者Camilla Forsberg表示,目前的造血干细胞动员法并不适用于所有人,此次研究的结果将可能扩大受益于造血干细胞移植的患者数量。
Camilla Forsberg说:“如果我们可以将造血干细胞移植变得更轻松安全,那么会有很多患者因此受益,尤其对于很多儿童而言,医生将可以更快为他们免去可能困扰一生的病痛。”
接下来,研究者们将申请为这种联合疗法进行临床实验。由于这两种药物本身都已经通过了FDA的审核,因此这一过程会顺利许多。我们也希望它可以尽快造福更多的患者。
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