大象新闻记者 冯靖雯

11月23日，据蔡磊团队透露，渐冻症抗争者蔡磊与中美瑞康共同推动的第二款针对渐冻症的小核酸药物迎来了重大突破，成功获得了美国食品药品监督管理局(FDA)颁发的孤儿药资格。

据中美瑞康的消息，其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA(siRNA)疗法RAG-21，已经成功获得了美国食品药品监督管理局(FDA)颁发的孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)，也就是俗称的“渐冻症”。

RAG-21是中美瑞康与蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物，而第一款则是针对SOD1基因的RAG-17。

据资料显示，RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA疗法，它能有效降低FUS蛋白的水平，直击运动神经元退化的根源。该药物通过RNA干扰(RNAi)机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平来减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。临床前研究显示，RAG-21具有显著的敲低效果和良好的安全性。

今年4月，蔡磊与中美瑞康共同成立了渐冻症药物开发联合实验室，双方将在渐冻症研究和治疗领域进一步整合优势资源，共享科研成果，加速渐冻症药物研发和临床应用。

仅仅在5月，蔡磊与中美瑞康合作开发的RAG-17就在中国正式获批临床，成为目前全球唯一一款在中美均获批临床的渐冻症RNAi疗法。

直至目前，RAG-17的一期临床仍在积极推进中。

这一新突破不仅标志着中美在渐冻症治疗领域的又一重大进展，更显示了蔡磊及其团队在推动渐冻症药物研发方面的不懈努力和卓越贡献。期待这一药物能够早日投入临床使用，为渐冻症患者带来福音。