近年来，骨髓移植技术的飞速发展已成为拯救众多血液病患者生命的关键手段，使其能够长期生存。在由高博医疗集团与良医汇联合举办的“再生障碍性贫血的移植适应症与时机”主题科普义诊活动中，我们特别邀请了高博医学（血液病）北京研究中心·北京博仁医院移植科李智慧医生进行科普解读，旨在为大家提供更为规范的指导与帮助。

再生障碍性贫血（简称“再障”）是一种骨髓造血功能衰竭症，主要表现为全血细胞减少，骨髓有核细胞增生减低，并代之以脂肪组织。其可分为遗传性和获得性两种类型，前者主要由先天性染色体异常导致，而后者则是由物理、化学、生物因素或不明原因引起的细胞介导的骨髓造血功能衰竭症。

再障的发病机制可以用“虫子、种子、土壤”来形象理解，其中“虫子”代表免疫功能的异常导致骨髓细胞被破坏，“种子”指造血干细胞本身的缺陷，“土壤”代表造血微环境的损伤。再障的表现主要包括贫血、乏力及脏器功能改变，以及皮肤、黏膜、脏器等出血表现。再障的诊断需要排除其他疾病，进行骨髓穿刺及骨髓活检病理检查。

2019年再生障碍性贫血诊断治疗专家共识明确再障的诊断标准，包括血常规检查、骨髓穿刺和骨髓活检的特定指标，以及排除其他可能的骨髓衰竭性疾病。按照疾病程度，再障又可分为重型再障和非重型再障。

再障的预后非常差，如果不治疗，80%-90%的患者将在1-2年内死亡。因此，再障应积极接受治疗，包括对症支持治疗、免疫抑制治疗、促进造血治疗以及异基因造血干细胞移植。其中，异基因造血干细胞移植是根治再障的有效手段，尤其适合＜40岁、有同胞全和供者的患者。

李智慧医生作为高博医学（血液病）北京研究中心北京博仁医院血液二科（移植技术）三病区的副主任医师，在造血干细胞移植治疗白血病、MDS、淋巴瘤、再生障碍性贫血、噬血细胞综合征等疾病及移植合并症的防治方面具有丰富的经验。

本文仅为“造血干细胞移植大型在线科普义诊活动”系列文章之一，我们将继续为您带来专业解答，敬请关注后续推送。